Πειραματικό φάρμακο στοχεύει σε τοξικό αμυλοειδές για την καθυστέρηση της νόσου Αλτσχάιμερ
Μια νέα έρευνα από το Πανεπιστήμιο Northwestern φέρνει ελπίδες για την πρώιμη παρέμβαση στη νόσο Αλτσχάιμερ, χάρη σε ένα πειραματικό φάρμακο που έχει δείξει υποσχέσεις. Οι επιστήμονες ανακάλυψαν μια νέα, εξαιρετικά τοξική υποκατηγορία των αμυλοειδών βήτα, οι οποίοι φαίνεται να προκαλούν αρκετές από τις πρώτες αλλαγές στον εγκέφαλο, όπως η δυσλειτουργία των νευρώνων και η φλεγμονή.
Ανακαλύψεις για την τοξικότητα των αμυλοειδών
Το πειραματικό φάρμακο, γνωστό ως NU-9, κατάφερε να μειώσει αυτή την τοξική υποκατηγορία αμυλοειδών βήτα και να περιορίσει δραστικά τις βλάβες που προκαλεί σε μοντέλα ποντικών με νόσο Αλτσχάιμερ. Οι ερευνητές ελπίζουν ότι η παρέμβαση σε αυτές τις πρώιμες αλλαγές θα μπορούσε να αποτρέψει ή τουλάχιστον να καθυστερήσει την αλυσίδα τοξικών γεγονότων που οδηγούν στην καταστροφή των νευρώνων.
Μια νέα στρατηγική για την πρώιμη παρέμβαση
Τα ευρήματα υποδεικνύουν μια νέα στρατηγική για την αντιμετώπιση της νόσου στα πρώιμα στάδια της, πριν οι γνωστικές δυσλειτουργίες και άλλα σοβαρά συμπτώματα κάνουν την εμφάνισή τους. «Η νόσος Αλτσχάιμερ ξεκινά δεκαετίες πριν εμφανιστούν τα συμπτώματα, με τοξικά αμυλοειδή βήτα να συσσωρεύονται στα νευρικά κύτταρα και τα γλοιακά κύτταρα να γίνονται αντιδραστικά», δήλωσε ο Δανιήλ Κράνζ, πρώτος συγγραφέας της μελέτης.
Ο Κράνζ, πρόσφατος απόφοιτος του προγράμματος Διεπιστημονικών Βιολογικών Επιστημών του Northwestern, τόνισε ότι πολλές κλινικές δοκιμές έχουν αποτύχει επειδή ξεκινούν πολύ αργά. Στη δική τους μελέτη, χορήγησαν το NU-9 πριν την εμφάνιση των συμπτωμάτων, προσομοιώνοντας έτσι αυτό το πρώιμο, προ-συμπτωματικό παράθυρο.
Η πορεία του NU-9 και οι προοπτικές του
Το NU-9, που αναπτύχθηκε από τον Ρίτσαρντ Σίλβερμαν, έχει μια μακρά ιστορία, καθώς η ανάπτυξή του ξεκίνησε περίπου 15 χρόνια πριν. Ο Σίλβερμαν, γνωστός για την ανακάλυψη του pregabalin (Lyrica), εργάστηκε για να βρει μια μικρή μοριακή ένωση που θα μπορούσε να αποτρέψει τη συσσώρευση τοξικών πρωτεϊνών σε νευροεκφυλιστικές ασθένειες. Το 2024, το NU-9 έλαβε έγκριση από τον FDA για να ξεκινήσει κλινικές δοκιμές σε ανθρώπους για την ALS.
Στην προηγούμενη μελέτη, το NU-9 είχε δείξει ότι μπορούσε να καθαρίσει τοξικά αμυλοειδή βήτα από καλλιεργημένα εγκεφαλικά κύτταρα, κάτι που ενισχύει τις προσδοκίες για την αποτελεσματικότητά του και στη νόσο Αλτσχάιμερ. «Σ tanto ALS όσο και στην Αλτσχάιμερ, τα κύτταρα υποφέρουν από τοξική συσσώρευση πρωτεϊνών», ανέφερε ο Κλάιν, προσθέτοντας ότι το NU-9 βοηθά στην αποκατάσταση της μηχανής που απομακρύνει αυτές τις πρωτεΐνες.
Η νέα μελέτη, που θα δημοσιευθεί στις 18 Δεκεμβρίου στο περιοδικό Alzheimer’s and Dementia, επικεντρώνεται στη δυνατότητα του NU-9 να σταματήσει τις πρώτες βλάβες. Οι ερευνητές χορήγησαν NU-9 σε ένα προ-συμπτωματικό μοντέλο ποντικών για 60 ημέρες και τα αποτελέσματα ήταν εντυπωσιακά, με σημαντική μείωση της πρώιμης αντιδραστικής αστρογλοίωσης.
