Νέο μοντέλο από το Λουντ για ταχύτερη πρόσβαση σε θεραπείες γονιδίων
Παρά τις επαναστατικές έρευνες στον τομέα των γονιδιακών και κυτταρικών θεραπειών, πολλές από αυτές δεν φτάνουν ποτέ στους ασθενείς. Ερευνητές και κλινικοί από το Λουντ παρουσίασαν ένα νέο μοντέλο συνεργασίας που στοχεύει στη μείωση του χρόνου και του κόστους ανάπτυξης, με σκοπό να διευκολύνει την πρόσβαση περισσότερων ασθενών σε προηγμένες, ενδεχομένως θεραπευτικές, θεραπείες.
Η ανάγκη για ταχεία μετάβαση από την έρευνα στην κλινική πράξη
Τα τελευταία χρόνια, οι γονιδιακές και κυτταρικές θεραπείες έχουν δείξει ελπιδοφόρα αποτελέσματα σε διάφορες ασθένειες, από τον καρκίνο μέχρι τις νευρολογικές διαταραχές. Ωστόσο, η διαδρομή από την ακαδημαϊκή ανακάλυψη μέχρι την καθιέρωσή τους στην υγειονομική περίθαλψη είναι μακρά και πολλές πρωτοβουλίες χάνονται στη διαδικασία μετάφρασης.
«Ως ακαδημαϊκοί ερευνητές, είναι λογικό να αφιερώνουμε όλη μας την ενέργεια για να φτάσουμε στην πρώτη κλινική μελέτη. Όμως, αυτό δεν αρκεί αν στόχος είναι η θεραπεία να φτάσει στους ασθενείς», δήλωσε η Άννα Φαλκ, καθηγήτρια νευροεπιστήμης στο Πανεπιστήμιο του Λουντ. «Πρέπει να σκεφτούμε νωρίτερα πώς η ανάπτυξη θα είναι ελκυστική για την υγειονομική περίθαλψη, τους επενδυτές και τη βιομηχανία».
Ένα νέο μοντέλο συνεργασίας
Σε ένα πρόσφατο ερευνητικό άρθρο στο περιοδικό Molecular Therapy, Methods and Clinical Development, η Φαλκ και οι συνεργάτες της παρουσίασαν μια νέα μέθοδο εργασίας. Σκοπός τους είναι να σπάσουν τους τοίχους που χωρίζουν την ακαδημία, την υγειονομική περίθαλψη και τα συστήματα καινοτομίας.
«Σήμερα, κρίσιμα τεχνικά, ρυθμιστικά ή εμπορικά εμπόδια συχνά εντοπίζονται πολύ αργά. Στη συνέχεια, η διαδικασία διόρθωσης είναι δαπανηρή και χρονοβόρα – ή η θεραπεία δεν φτάνει ποτέ στους ασθενείς», πρόσθεσε η Φαλκ. «Παρουσιάζουμε ένα μοντέλο και ένα εργαλείο που μπορούν να παρέχουν υποστήριξη και υπενθυμίσεις για τα στοιχεία που πρέπει να είναι έτοιμα κατά την ανάπτυξη νέων προηγμένων θεραπειών».
Οδηγός για την ανάπτυξη θεραπειών
Η καρδιά του μοντέλου είναι η παράλληλη και ολοκληρωμένη εργασία των πανεπιστημίων, των νοσοκομείων και των ενδιαφερομένων φορέων καινοτομίας από την αρχή της διαδικασίας. Ένα σημαντικό βήμα είναι η εμπλοκή του νοσοκομείου σε πρώιμο στάδιο ανάπτυξης και παραγωγής, κάτι που είναι απαραίτητο για τις γονιδιακές και κυτταρικές θεραπείες, όπου η υγειονομική περίθαλψη δεν είναι μόνο ο χρήστης αλλά και μέρος της αλυσίδας παραγωγής.
«Είναι μια αλλαγή παραδείγματος, όπου το νοσοκομείο δεν είναι απλώς αυτό που λαμβάνει ή δοκιμάζει ένα τελικό προϊόν, αλλά όλοι οι εμπλεκόμενοι – ακαδημαϊκοί, νοσοκομεία και φορείς καινοτομίας – πρέπει να συμμετέχουν σε διάφορες φάσεις της διαδικασίας ανάπτυξης, παραγωγής και ποιοτικού ελέγχου», σημείωσε ο Στέφαν Γιοβίνγκε, διευθυντής έρευνας στο Σκανέ Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο.
Ελπίδες για το μέλλον
Οι ερευνητές έχουν αναπτύξει τον Navigator για τις γονιδιακές και κυτταρικές θεραπείες, ένα εργαλείο που παρακολουθεί ταυτόχρονα την τεχνική, κλινική και εμπορική ωριμότητα ενός έργου. Με αυτή την προσέγγιση, μπορούν να εντοπιστούν έγκαιρα ανισορροπίες και μελλοντικά εμπόδια.
«Δεν αρκεί να είμαστε οι πρώτοι που δοκιμάζουμε τη θεραπεία σε ανθρώπους. Αν θέλουμε οι θεραπείες να φτάσουν σε πολλούς ασθενείς, πρέπει να σκεφτούμε την παραγωγή, τους κανονισμούς και την αποζημίωση από την αρχή», τόνισε η Γκισέλα Χελένιους, επικεφαλής του Κέντρου ATMP στο Σκανέ Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο.
Οι ερευνητές ελπίζουν ότι το μοντέλο τους θα μπορούσε να χρησιμεύσει ως πρότυπο και για άλλες περιοχές στη Σουηδία και διεθνώς, αν και κάθε περιοχή θα πρέπει να αναπτύξει τη δική της τοπική συνεργασία.
«Η ελπίδα μας είναι ότι λιγότερες υποσχόμενες θεραπείες θα κολλήσουν ή θα πέσουν στην άκρη – και ότι περισσότεροι ασθενείς θα έχουν πρόσβαση σε θεραπείες που σήμερα παραμένουν στο εργαστήριο».
