Νέα στοιχεία δείχνουν ότι η μεταμόσχευση αιμοποιητικών κυττάρων προσφέρει μακροχρόνια ανακούφιση από τη δρεπανοκυτταρική αναιμία

Μια πρόσφατη μελέτη έδειξε ότι οι ασθενείς που υποβλήθηκαν σε μεταμόσχευση αιμοποιητικών κυττάρων για δρεπανοκυτταρική αναιμία παρουσίασαν υψηλά ποσοστά επιβίωσης χωρίς συμπτώματα της νόσου και χαμηλά ποσοστά σοβαρών παρενεργειών ή επιπλοκών, πολλά χρόνια μετά την επέμβαση. Αυτή η έρευνα περιλαμβάνει περισσότερους από 1.000 ασθενείς, αποτελώντας την μεγαλύτερη και πιο ολοκληρωμένη ανάλυση των μακροχρόνιων αποτελεσμάτων μεταμόσχευσης μέχρι σήμερα για άτομα που ζουν με δρεπανοκυτταρική αναιμία.

Θετικά αποτελέσματα και μακροχρόνια επιβίωση

Η πλειονότητα των ασθενών σε αυτή την ομάδα είναι ζωντανοί και οι μεταμοσχεύσεις τους ήταν επιτυχείς, καθώς δεν εμφανίζουν πλέον συμπτώματα της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας. Επιπλέον, οι περισσότεροι δεν παρουσίασαν καθυστερημένες επιδράσεις μετά τη μεταμόσχευση. Όπως τόνισε η Δρ. Ελίζαμπεθ Στένγκερ, επικεφαλής της μελέτης και αναπληρώτρια καθηγήτρια στην Ιατρική Σχολή του Πανεπιστημίου Emory, «υπάρχουν οικογένειες που πραγματικά θέλουν να γνωρίζουν τα δεδομένα, και αυτή είναι μία από τις μεγαλύτερες και στατιστικά πιο ισχυρές μελέτες που μπορούν να παρέχουν αυτές τις πληροφορίες στους ασθενείς που συμβουλεύουμε σχετικά με τη μεταμόσχευση».

Η διαδικασία της μεταμόσχευσης

Η μεταμόσχευση αιμοποιητικών κυττάρων μπορεί να εξαλείψει τα συμπτώματα της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας, επιτρέποντας στους ασθενείς να παράγουν υγιή αιμοσφαίρια αντί για εκείνα που είναι επιρρεπή σε δρεπανοκυτταρική μορφή. Η διαδικασία περιλαμβάνει αρχικά μια χημειοθεραπευτική προετοιμασία για την εκκαθάριση του μυελού των οστών από τα δικά τους βλαστοκύτταρα. Στη συνέχεια, τα βλαστοκύτταρα από έναν υγιή δότη εισάγονται και μεταναστεύουν στο μυελό των οστών, όπου αρχίζουν να παράγουν υγιή αιμοσφαίρια.

Αξιολόγηση των αποτελεσμάτων

Οι ερευνητές ανέλυσαν δεδομένα από 1.013 ασθενείς που έλαβαν μεταμόσχευση αιμοποιητικών κυττάρων σε 112 ιατρικά κέντρα στις Ηνωμένες Πολιτείες και διεθνώς μεταξύ 1996 και 2022. Περίπου το ήμισυ ήταν γυναίκες και λίγο περισσότερο από το ήμισυ είχε συμβατό σχετικό δότη. Οι διαδικασίες που οδήγησαν σε αποτυχία της μεταμόσχευσης αποκλείστηκαν από το σύνολο των δεδομένων.

Στα επτά χρόνια μετά τη μεταμόσχευση, το 90% των ασθενών παρέμειναν ζωντανοί, το 83% ήταν ζωντανοί χωρίς προβλήματα απόρριψης του μοσχεύματος, και το 63% ήταν ζωντανοί χωρίς καθυστερημένη απόρριψη ή σοβαρή νόσο του μοσχεύματος κατά του ξενιστή (GVHD), μια κατάσταση όπου τα κύτταρα του δότη επιτίθενται στο σώμα του λήπτη.

Η αξιολόγηση των αποτελεσμάτων της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας, που πραγματοποιήθηκε σε μέσο όρο πέντε ετών μετά τη μεταμόσχευση, ήταν επίσης θετική. Οι περισσότεροι ασθενείς (86%) παρέμειναν ελεύθεροι από συμπτώματα δρεπανοκυτταρικής αναιμίας, με επίπεδα αιμοσφαιρίνης S στο 50% ή χαμηλότερα, και οι περισσότεροι (74%) δεν ανέφεραν επιπλοκές σχετικές με τη νόσο σε κανένα σημείο μετά τη μεταμόσχευση.

Εξαιρουμένων των λοιμώξεων, οι πιο συχνές καθυστερημένες επιδράσεις της μεταμόσχευσης αφορούσαν το ήπαρ (10% των ασθενών επτά χρόνια μετά τη μεταμόσχευση), τους πνεύμονες (8%), τα αναπαραγωγικά όργανα (6%) και το πάγκρεας (π.χ. διαβήτης; 6%). Από το 9% των ασθενών που πέθαναν, οι πιο συχνές αιτίες θανάτου ήταν η ανεπάρκεια οργάνων, οι λοιμώξεις και το GVHD.

Παράγοντες που σχετίζονται με καλύτερα αποτελέσματα περιλάμβαναν τη νεαρή ηλικία κατά τη διάρκεια της μεταμόσχευσης, την ύπαρξη συμβατού σχετικού δότη αντί για γενετικά ασύμβατο ή άγνωστο δότη, και την επιλογή μυελού των οστών αντί για περιφερικό αίμα ως πηγή των δωρεάν κυττάρων.

Η διατήρηση της ελευθερίας από το GVHD συσχετίστηκε επίσης σημαντικά με καλύτερα μακροχρόνια αποτελέσματα. Σε μέσο όρο πέντε ετών, το 26% των ασθενών είχε παρουσιάσει χρόνια GVHD και το 30% είχε παρουσιάσει οξεία GVHD, ανεξαρτήτως σοβαρότητας.

Λαμβάνοντας υπόψη το ιδιαίτερα μεγάλο δείγμα με τις ετερογενείς χαρακτηριστικές μεταμοσχεύσεις, οι ερευνητές δήλωσαν ότι τα ευρήματα της μελέτης μπορούν να συμβάλουν στην κατανόηση των μακροχρόνιων επιπτώσεων της μεταμόσχευσης αιμοποιητικών κυττάρων στους ασθενείς με δρεπανοκυτταρική αναιμία.