Μπορεί στη διάρκεια του 2021 να κυκλοφόρησαν 84 νέα φάρμακα στην αγορά σημειώνοντας αριθμό ρεκόρ σε επίπεδο έτους, με τα νέα φάρμακα και εμβόλια κατά του κοροναϊού να ξεχωρίζουν, όμως το σύνολο των φαρμακευτικών ουσιών υπό έρευνα, αυξήθηκε μόλις κατά 1% σε σχέση με το 2020, με ερευνητικά προγράμματα να «τρέχουν» για 6.085 προϊόντα.

Η επιβράδυνση αυτή, αποδίδεται στην παρατεταμένη αβεβαιότητα που προκαλεί η πανδημία και οι γρήγορη εμφάνιση νέων παραλλαγών του κοροναϊού.

Όμως οι μεγαλύτερες απώλειες καταγράφηκαν στα ποσοστά επιτυχίας των ερευνητικών προγραμμάτων από το επίπεδο των κλινικών μελετών φάσης Ι, μέχρι την υποβολή φακέλου για έγκριση.

Εδώ, η παραγωγικότητα των κλινικών μελετών υπέστη μια συνολική καθίζηση, με το ποσοστό επιτυχίας να πέφτει στο 5% το 2021 από 6,4% το 2020, όταν ο μέσος όρος επιτυχίας της δεκαετίας να φτάνει το 13,1%.

Στα δεδομένα αυτά αναφέρεται πρόσφατη έρευνα της IQVIA για τις Παγκόσμιες τάσεις στην έρευνα και ανάπτυξη το 2022, η οποία επισημαίνει πως στα σύνθετα ποσοστά επιτυχίας καταγράφηκαν σημαντικές αποτυχίες σε κλινικές έρευνες φάσης Ι, ΙΙ και ΙΙΙ, αν και υπήρξε ένα περιορισμένο αντιστάθμισμα από τα φάρμακα που κατάφεραν να φτάσουν σε υποβολή φακέλου προς έγκριση, πάντως όχι στα επίπεδα πριν την πανδημία.

Κόπηκαν «στη στροφή»

Η μεγαλύτερη πτώση στα ποσοστά επιτυχίας αφορούσε τις μελέτες φάσης ΙΙΙ, που μειώθηκαν στο 48%, όταν ο μέσος όρος της 10ετίας είναι 67%, ενώ στις μελέτες φάσης ΙΙ μειώθηκε στο 31% με μέσο όρο το 38% και στις φάσης Ι έπεσε στο 43% από μέσο όρο 56%.

Αντίστοιχα, τα φάρμακα που έφτασαν στην υποβολή φακέλου αυξήθηκαν από 73% το 2020 σε 80% το 2021, όταν ο μέσος όρος τους φτάνει στη 10ετία το 89%.

Συνολικά το ποσοστό επιτυχίας στα ερευνητικά προγράμματα από τη φάση Ι ως την υποβολή φακέλου μειώθηκε πέρυσι στο 5% από 6,4% το 2020, όταν ο μέσος όρος επιτυχίας στη 10ετία είναι 13,1%.

Μόρια RNA

Απώλεια για σοβαρές ασθένειες

Τις μεγαλύτερες απώλειες της δεκαετίας υπέστησαν οι τομείς της ογκολογίας και των σπανίων παθήσεων, καθώς και της νευρολογίας, σε αντίθεση με τους τομείς των εμβολίων και των καρδιαγγειακών παθήσεων.

Οι απώλειες αυτές εκτιμάται ότι οφείλονται σε ολοένα και πιο φιλόδοξη έρευνα ή στο αυξημένο ρίσκο, τόσο εξαιτίας των μηχανισμών δράσης των φαρμάκων, όσο και λόγω της επέκτασης της έρευνας σε επόμενης γενιάς φάρμακα όπως τα φάρμακα RNA, τα CAR-T και κυτταρικές θεραπείες με κύτταρα φυσικούς φονείς, κυτταρικές θεραπείες και γονιδιακές θεραπείες με ή χωρίς γονιδιωματική τροποποίηση. Οι νέας γενιάς θεραπείες, σε ερευνητικό επίπεδο, εμφανίζουν ρυθμό ανάπτυξης 27% από το 2016 με τις κυτταρικές θεραπείες να αντιπροσωπεύουν το 40% αυτών. Κυρίως εστιάζουν σε συμπαγείς όγκους.

Οι γονιδιακές θεραπείες, συμπεριλαμβάνοντας και αυτές της γονιδιακής τροποποίησης τελευταία είχαν μέτρια ανάπτυξη μετά από μια ύφεση στις αρχές της δεκαετίας του 2010 λόγω παρενεργειών.

Τα CAR-T και οι θεραπείες με κύτταρα φυσικούς φονείς αποτελούν τη δεύτερη σε συχνότητα κατηγορία βιολογικών θεραπειών με 199 θεραπείες υπό έρευνα, παρότι ξεκίνησαν μόλις το 2012.

Το μικρότερο ποσοστό κατέχουν οι θεραπείες RNA, που εστιάζουν σε καρδιαγγειακές και γαστρεντερολογικές παθήσεις.

Κύτταρα φυσικοί φονείς

Προτεραιότητες στην έρευνα

Προτεραιότητα στην έρευνα παραμένουν η ογκολογία, η νευρολογία και οι λοιμώξεις, με το 60% των νέων φαρμάκων να αφορούν αυτούς τους τομείς. Συγκεκριμένα τα 197 από τα 330 νέα φάρμακα της τελευταίας πενταετίας αφορούσαν αυτούς τους τομείς, όταν στην πενταετία 2012-2016 τα νέα ογκολογικά και νευρολογικά φάρμακα ή φάρμακα λοιμώξεων, αφορούσαν το 49% του συνόλου των νέων φαρμάκων (τα 110 από τα 221 συνολικά).

Σε επίπεδο 10ετίας, κυκλοφόρησαν συνολικά 169 ογκολογικά φάρμακα, μεταξύ των οποίων περιλαμβάνονται μερικές από τις πιο πρωτοποριακές νέες θεραπείες στην ανοσο-ογκολογία, σε βιολογικές θεραπείες επόμενης γενιάς, αλλά και πολλές θεραπείες για σπάνιους καρκίνους.

Η ογκολογία διατηρεί την πρωτιά στο επίκεντρο της έρευνας, με 2.226 προϊόντα ή το 37% του συνόλου των 6.085 υπό έρευνα φαρμάκων.

Η νευρολογία, κατέχει το 10% της έρευνας με 616 προϊόντα.

Με ταχύτατους ρυθμούς της τάξης του 17% αυξάνεται η έρευνα στις παθήσεις οφθαλμών και αυτιών με ιδιαίτερη εστίαση στις σπάνιες παθήσεις και ακολουθούν τα εμβόλια με ποσοστό 15,3%, εστιάζοντας στον κοροναϊό, την ογκολογία και τη γαστρεντερολογία, αξιοποιώντας τα πλεονεκτήματα των γονιδιακών και κυτταρικών θεραπειών σε σπάνιες παθήσεις.

Ειδικά για τα εμβόλια του κοροναϊού, τα βασικά χρονοδιαγράμματα των κλινικών μελετών μειώθηκαν κατά 70%, εξοικονομώντας 26 μήνες σε σύγκριση με τις κλινικές μελέτες προηγούμενων εμβολίων.

ΗΠΑ – Ευρώπη

Στην έρευνα φαρμάκων μετέχουν πάνω από 3.200 εταιρείες και περισσότερες από 200 ακαδημαϊκές ή ερευνητικές ομάδες σε όλο τον κόσμο.

Η έρευνα στις ΗΠΑ αφορά το 40% του συνόλου σταθερά τα τελευταία 15 χρόνια.

Στην Ευρώπη, το ποσοστό μειώθηκε σε 25% από 31% τα τελευταία 15 χρόνια, παρότι τα ενεργά προγράμματα αυξήθηκαν κατά 32%, από 1.492 σε 1.966.