Κλινική δοκιμή προσφέρει ελπίδα σε ασθενείς με προχωρημένη ξηρή εκφύλιση της ωχράς κηλίδας
Η εκφύλιση της ωχράς κηλίδας, που είναι η κύρια αιτία απώλειας όρασης και τύφλωσης για τους Αμερικανούς άνω των 65 ετών, είναι μια προοδευτική ασθένεια που επηρεάζει την κεντρική όραση. Με την πάροδο του χρόνου, πρόσωπα, σελίδες βιβλίων και οτιδήποτε βρίσκεται ακριβώς μπροστά από τον ασθενή μπορεί να καλυφθεί από θολές, σκοτεινές ή τυφλές κηλίδες.
Μια νέα κλινική δοκιμή
Μια καινοτόμος κλινική δοκιμή προσφέρει ελπίδα στους ασθενείς με προχωρημένη “ξηρή” εκφύλιση της ωχράς κηλίδας. Οι ερευνητές στο USC Roski Eye Institute, που ανήκει στην Keck Medicine of USC, ξεκινούν μια φάση 2b κλινικής δοκιμής που εξετάζει αν βλαστοκύτταρα, τα οποία έχουν βιομηχανικά τροποποιηθεί για να αντικαταστήσουν τα ελαττωματικά κύτταρα στον αμφιβληστροειδή, μπορούν να αποκαταστήσουν την όραση. Τα κύτταρα αυτά είναι συνδεδεμένα με ένα εμφύτευμα – μια υπερλεπτή επιφάνεια, πιο λεπτή από μια τρίχα – που τα κρατά στη θέση τους.
Ελπίδες για βελτίωση της όρασης
«Ελπίζουμε να προσδιορίσουμε αν το εμφύτευμα που βασίζεται σε βλαστοκύτταρα μπορεί όχι μόνο να σταματήσει την πρόοδο της ξηρής εκφύλισης της ωχράς κηλίδας, αλλά και να βελτιώσει την όραση των ασθενών», δήλωσε η Δρ. Σαν Γιουνγκ Λι, χειρουργός του αμφιβληστροειδούς και κύρια ερευνήτρια του κέντρου μελέτης της Keck Medicine. «Τα ευρήματα θα μπορούσαν να είναι επαναστατικά, καθώς ενώ υπάρχουν λίγες θεραπείες που καθυστερούν την πρόοδο της εκφύλισης, καμία δεν μπορεί να αντιστρέψει τη ζημιά που έχει ήδη γίνει.»
Η κλινική δοκιμή ακολουθεί πρώιμες έρευνες που διεξήχθησαν από ειδικούς του USC Roski Eye Institute σε μια μικρή ομάδα ασθενών, οι οποίες έδειξαν ότι το εμφύτευμα ήταν καλά ανεκτό, παρέμεινε στη θέση του στον οφθαλμό και απορροφήθηκε επιτυχώς από τον ιστό του αμφιβληστροειδούς. Επιπλέον, το 27% των ασθενών παρουσίασε κάποια βελτίωση στην όραση.
Προοπτικές για 20 εκατομμύρια Αμερικανούς
Περίπου 20 εκατομμύρια Αμερικανοί ζουν με εκφύλιση της ωχράς κηλίδας, συμπεριλαμβανομένων περιπτώσεων υγρής εκφύλισης, που είναι λιγότερο κοινή αλλά πιο σοβαρή μορφή της νόσου. Η εκφύλιση αυτή επηρεάζει την ωχρά κηλίδα, η οποία βρίσκεται στο κέντρο του αμφιβληστροειδούς και είναι υπεύθυνη για την κεντρική όραση. Σε προχωρημένες περιπτώσεις, τα κύτταρα του επιθηλίου της χρωστικής του αμφιβληστροειδούς (RPE), που είναι κρίσιμα για την παραγωγή καθαρής όρασης, καταστρέφονται ή υποβαθμίζονται, οδηγώντας σε απώλεια όρασης.
Το retinal implant που χρησιμοποιείται στην κλινική δοκιμή προέρχεται από εμβρυϊκά βλαστοκύτταρα που καλλιεργούνται σε εργαστήριο σε κύτταρα RPE. Κατά τη διάρκεια μιας εξωτερικής χειρουργικής διαδικασίας, οι χειρουργοί του Keck Medicine θα εμφυτεύσουν μια μικρή στρώση των κυττάρων RPE που παράγονται στο εργαστήριο στον αμφιβληστροειδή.
«Η μελέτη θα εξετάσει αν το εργαστηριακά κατασκευασμένο εμφύτευμα θα αντικαταστήσει τα κατεστραμμένα κύτταρα, θα λειτουργήσει όπως τα φυσιολογικά κύτταρα RPE και θα βελτιώσει την όραση για ασθενείς που ενδέχεται να μην έχουν άλλες επιλογές για βελτίωση», δήλωσε ο Δρ. Ροντρίγκο Αντόνιο Μπράντ Φερνάντες, οφθαλμίατρος του Keck Medicine και χειρουργός της μελέτης.
Η Keck Medicine είναι μία από τις πέντε τοποθεσίες στη χώρα που εγγράφουν ασθενείς στην κλινική δοκιμή. Η μελέτη είναι τυφλή – ορισμένοι συμμετέχοντες θα λάβουν το εμφύτευμα, ενώ άλλοι θα λάβουν ένα προσομοιωμένο εμφύτευμα. Οι ασθενείς που επιθυμούν να συμμετάσχουν πρέπει να είναι ηλικίας 55-90 ετών με προχωρημένη ξηρή εκφύλιση της ωχράς κηλίδας και διάγνωση γεωγραφικής ατροφίας, πράγμα που σημαίνει ότι τα κύτταρα RPE τους είναι κατεστραμμένα ή δεν λειτουργούν.
Οι συμμετέχοντες θα παρακολουθούνται για τουλάχιστον ένα χρόνο για να διαπιστωθεί πώς αντέχεται το εμφύτευμα και για τυχόν αλλαγές στην όραση. Ο στόχος της δοκιμής είναι να εγγραφούν 24 ασθενείς.
Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη δοκιμή, οι ενδιαφερόμενοι μπορούν να επικοινωνήσουν με την Μαριάνα Έντουαρντς ή την Κιμ Ροντρίγκεζ.
