Η βαμορολόνη προσφέρει ελπίδα σε ασθενείς με Μυϊκή Δυστροφία Duchenne
Η Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ανακοίνωσε πρόσφατα ενθαρρυντικά αποτελέσματα από τη μακροχρόνια ανάλυση δεδομένων που προέρχονται από την πολυκεντρική μελέτη GUARDIAN, η οποία εξετάζει τη βαμορολόνη σε ασθενείς με Μυϊκή Δυστροφία Duchenne (DMD).
Δεδομένα από τη μελέτη GUARDIAN
Στη συγκεκριμένη ανάλυση συμμετείχαν ασθενείς που δεν είχαν προηγουμένως λάβει κορτικοστεροειδή και ξεκίνησαν τη θεραπεία με βαμορολόνη σε ηλικία τεσσάρων έως επτά ετών. Αυτοί οι ασθενείς συνέχισαν τη θεραπεία τους μέσω διαφόρων προγραμμάτων πρόσβασης, συμπεριλαμβανομένης της μελέτης GUARDIAN. Συγκεντρώθηκαν δεδομένα από μέχρι και 110 ασθενείς, με τη διάρκεια παρακολούθησης να φτάνει έως και οκτώ χρόνια, και διάμεση διάρκεια παρακολούθησης περίπου πέντε έτη. Οι περισσότεροι από αυτούς συνέχισαν να λαμβάνουν τις υψηλότερες δόσεις (4–6 mg/kg/ημέρα) καθ’ όλη τη διάρκεια της παρατήρησης.
Αποτελέσματα και ασφάλεια της βαμορολόνης
Οι ασθενείς που έλαβαν βαμορολόνη διατήρησαν την κινητική τους λειτουργία κατά τη διάρκεια της μακροχρόνιας παρακολούθησης, παρουσιάζοντας διατηρούμενη αποτελεσματικότητα. Αυτό αποδείχθηκε με βάση τον χρόνο έως την απώλεια της περιπατητικής ικανότητας, συγκριτικά με τα συμβατικά κορτικοστεροειδή (p=0,91). Στις προκαθορισμένες αναλύσεις υποομάδων, δεν παρατηρήθηκαν διαφορές σε σύγκριση με την καθημερινή χορήγηση ντεφλαζακόρτης ή πρεδνιζολόνης.
Επιπλέον, τα δεδομένα επιβεβαιώνουν ένα διαφοροποιημένο προφίλ ασφάλειας και ανεκτικότητας σε σχέση με τα συμβατικά κορτικοστεροειδή. Οι ασθενείς που έλαβαν βαμορολόνη παρουσίασαν σημαντικά χαμηλότερο ποσοστό σπονδυλικών καταγμάτων (p=0,0061) και διατήρησαν φυσιολογική ανάπτυξη χωρίς την αναστολή που παρατηρείται με τα συμβατικά κορτικοστεροειδή (p<0,0001). Επίσης, καταγράφηκαν λιγότερα περιστατικά καταρράκτη σε σύγκριση με εκείνους που έλαβαν γλυκοκορτικοειδή, συμπεριλαμβανομένης σημαντικά χαμηλότερης επίπτωσης έναντι της ντεφλαζακόρτης (p<0,015). Μέχρι σήμερα, δεν έχουν παρατηρηθεί περιστατικά γλαυκώματος, ενώ οι μεταβολές του Δείκτη Μάζας Σώματος ή του σωματικού βάρους δεν παρουσίασαν διαφορές.
Μελλοντικές αναλύσεις και επιστημονικές αντιδράσεις
Τα αποτελέσματα της μελέτης θα παρουσιαστούν σε διεθνές επιστημονικό συνέδριο το πρώτο τρίμηνο του 2026. Σύμφωνα με τις καθιερωμένες διαδικασίες, τα πλήρη δεδομένα θα δημοσιοποιηθούν μετά την παρουσίαση στο συνέδριο. Επίσης, προγραμματίζονται περαιτέρω αναλύσεις από τη μελέτη GUARDIAN τα επόμενα τρία χρόνια, εστιάζοντας σε ευρύτερο σύνολο δεικτών αποτελεσματικότητας και ασφάλειας.
Η ανταπόκριση των μελών της επιστημονικής συμβουλευτικής επιτροπής υπήρξε ιδιαίτερα ενθαρρυντική. Ο Καθηγητής Eugenio Mercuri από το Πανεπιστήμιο Cattolica del Sacro Cuore δήλωσε ότι τα δεδομένα προσφέρουν σημαντικές ενδείξεις για τη διατηρούμενη αποτελεσματικότητα της βαμορολόνης, με μειωμένο κίνδυνο καταγμάτων και βελτίωση του ύψους. Ο Καθηγητής Francesco Muntoni από το University College London πρόσθεσε ότι είναι ενθαρρυντικό το γεγονός ότι τα παιδιά συνεχίζουν να ψηλώνουν χωρίς να επηρεάζεται η θεραπεία.
