Η επανάσταση στην ανάπτυξη φαρμάκων για καρδιοαγγειακές παθήσεις
Η τεχνητή νοημοσύνη, οι ομικές επιστήμες και η συστημική βιολογία έχουν τη δυνατότητα να βοηθήσουν τους επιστήμονες στη σχεδίαση στοχευμένων φαρμάκων για καρδιοαγγειακές παθήσεις, οι οποίες μέχρι πρότινος θεωρούνταν «ανίατες». Ένα νέο άρθρο που δημοσιεύθηκε στο Frontiers in Science υποστηρίζει ότι αυτές οι τεχνολογίες μπορούν να αλλάξουν ριζικά την ανάπτυξη φαρμάκων για την καρδιά και να σώσουν ζωές, αλλά απαιτείται επειγόντως παγκόσμια ηγεσία στην πολιτική υγείας.
Η ανάγκη για εξατομικευμένες θεραπείες
Παρά τις σημαντικές προόδους στην καρδιολογική φροντίδα, η καρδιοπάθεια παραμένει η κύρια αιτία θανάτου παγκοσμίως. Αυτό οφείλεται εν μέρει στο γεγονός ότι η καρδιολογική ιατρική συνεχίζει να βασίζεται σε γενικές θεραπείες που δεν λαμβάνουν υπόψη την τεράστια ποικιλία που υπάρχει στις καρδιοαγγειακές παθήσεις (ΚΑΠ). Αν και οι θεραπείες «one-size-fits-all», όπως οι στατίνες, βοηθούν πολλούς ασθενείς, δεν είναι αποτελεσματικές για όλους.
Η νέα ανασκόπηση προτείνει μια θεμελιώδη αλλαγή στον τρόπο ανακάλυψης, ανάπτυξης και δοκιμής φαρμάκων για την καρδιά. Με τη χρήση της τεχνητής νοημοσύνης, των ομικών επιστημών και των μεγάλων δεδομένων, οι επιστήμονες μπορούν να εντοπίσουν και να σχεδιάσουν φάρμακα που στοχεύουν σε γονίδια και πρωτεΐνες που σχετίζονται με ασθένειες. Αυτό το «παράδειγμα καινοτομίας» θα μπορούσε να οδηγήσει στην ανάπτυξη πραγματικά εξατομικευμένων θεραπειών για τις ΚΑΠ.
Η υπόσχεση των RNA-βασισμένων θεραπειών
Ένας υποσχόμενος τομέας είναι οι RNA-βασισμένες θεραπείες. Σε αντίθεση με τα συμβατικά φάρμακα, τα οποία φτάνουν μόνο σε ένα μικρό ποσοστό όλων των πιθανών στόχων πρωτεϊνών, οι RNA θεραπείες μπορούν να σχεδιαστούν ώστε να επηρεάζουν σχεδόν οποιοδήποτε γονίδιο. Επίσης, μπορεί να αναπτυχθούν πιο γρήγορα και οι πρώτες δοκιμές δείχνουν ήδη την ικανότητά τους να μειώνουν τη χοληστερόλη πιο αποτελεσματικά από τις τυπικές θεραπείες.
«Αυτή είναι μια συναρπαστική εποχή για την καρδιολογία», δήλωσε ο καθηγητής Masanori Aikawa. «Οι RNA θεραπείες ανοίγουν ήδη την πόρτα για να αντιμετωπίσουμε παθολογικές οδούς που είχαν θεωρηθεί ‘ανίατες’, και με ισχυρή παγκόσμια ηγεσία, μπορούμε να φέρουμε νέες ακριβείς θεραπείες στους ασθενείς πιο γρήγορα και να σώσουμε ζωές από ΚΑΠ.»
Οι ΚΑΠ διαφέρουν μεταξύ των ασθενών όσον αφορά τα συμπτώματα, τους υποκείμενους μηχανισμούς και την ανταπόκριση στη θεραπεία. Ακόμα και οι ασθενείς με παρόμοιες διαγνώσεις παρουσιάζουν διαφορετικά χαρακτηριστικά, γεγονός που αντικατοπτρίζει την ευρεία ποικιλία των γονιδίων, των περιβαλλόντων και των τρόπων ζωής μας.
Για να εξυπηρετηθούν καλύτερα αυτές οι διαφορές, οι συγγραφείς προτείνουν ότι η νέα προσέγγιση θα πρέπει να αξιοποιήσει τεχνολογίες όπως:
- Ομικές προσεγγίσεις, που παρέχουν λεπτομερείς πληροφορίες σχετικά με μόρια εντός των κυττάρων, όπως πρωτεΐνες (πρωτοειδής) και γονίδια (γονιδιωματική)
- Συστημική βιολογία, που εξετάζει πώς οι δίκτυα γονιδίων και πρωτεϊνών αλληλεπιδρούν για να διαμορφώσουν την ασθένεια
- Τεχνητή νοημοσύνη, που μπορεί να αναλύσει παθολογικές οδούς για να εντοπίσει νέους στόχους φαρμάκων και να σχεδιάσει νέα φάρμακα που στοχεύουν σε συγκεκριμένες πρωτεΐνες και γονίδια.
Οι συγγραφείς προβλέπουν ότι, με επαρκή επένδυση και υποστήριξη, αυτό το παράδειγμα καινοτομίας θα οδηγήσει σε μια εντελώς νέα γενιά θεραπειών, ειδικά RNA-στοχευμένων και ψηφιακά σχεδιασμένων φαρμάκων, που μπορούν να παρέμβουν σε παθολογικές οδούς που προηγουμένως θεωρούνταν ‘ανίατες’. Τέτοιες προόδους θα μπορούσαν να μειώσουν δραματικά το χρόνο, το κόστος και το ποσοστό αποτυχίας που εμπλέκονται στην ανάπτυξη καρδιοαγγειακών φαρμάκων.
«Δεν υπάρχει μία μόνο εκδοχή της ΚΑΠ, επομένως για να θεραπεύσουμε τους ασθενείς πιο αποτελεσματικά, χρειαζόμαστε εξατομικευμένα φάρμακα που να αντικατοπτρίζουν την ευρεία ποικιλία των ΚΑΠ. Αυτό σημαίνει ότι πρέπει να αξιοποιήσουμε τις τεχνολογικές προόδους για να χαρτογραφήσουμε τα σύνθετα δίκτυα γονιδίων, πρωτεϊνών και οδών που διαφέρουν μεταξύ των ατόμων και να εντοπίσουμε πώς να τους στοχεύσουμε καλύτερα», δήλωσε ο ανώτερος συγγραφέας καθηγητής Joseph Loscalzo. «Έτσι μπορούμε να κάνουμε το ‘ανίατο’ θεραπεύσιμο: εντοπίζοντας νέους στόχους φαρμάκων σε ατομικούς ασθενείς και σχεδιάζοντας νέες μόρια ειδικά για αυτούς.»
Ωστόσο, η μετατροπή αυτών των εργαλείων σε πραγματικές θεραπείες θα απαιτήσει περισσότερα από τις εργαστηριακές ανακαλύψεις. Οι συγγραφείς καλούν σε ισχυρότερη συνεργασία μεταξύ επιστημόνων, βιομηχανίας και υγειονομικής περίθαλψης, καθώς και σε παγκόσμια ηγεσία πολιτικής για να διασφαλιστεί ότι οι ακριβείς θεραπείες θα είναι διαθέσιμες σε όλους.
