Επαναστατική γονιδιακή θεραπεία υπόσχεται ανακούφιση από χρόνιο πόνο

Μια προκλινική μελέτη αποκάλυψε μια νέα γονιδιακή θεραπεία που στοχεύει στα κέντρα πόνου του εγκεφάλου, εξαλείφοντας παράλληλα τον κίνδυνο εθισμού από τις ναρκωτικές θεραπείες. Αυτή η ανακάλυψη μπορεί να προσφέρει ελπίδα σε πάνω από 50 εκατομμύρια Αμερικανούς που ζουν με χρόνιο πόνο.

Η αντιμετώπιση του χρόνιου πόνου μπορεί να μοιάζει με το να ακούς ένα ραδιόφωνο που έχει κολλήσει στη μέγιστη ένταση, με τον θόρυβο να μην υποχωρεί ποτέ. Τα οπιοειδή, όπως η μορφίνη, λειτουργούν μειώνοντας την ένταση, αλλά επηρεάζουν και άλλες περιοχές του εγκεφάλου, οδηγώντας σε επικίνδυνες παρενέργειες ή ακόμα και εθισμό.

Μια νέα προσέγγιση στη θεραπεία του πόνου

Η καινοτόμος γονιδιακή θεραπεία που αναπτύχθηκε είναι σαν ένα κουμπί έντασης που μειώνει μόνο τον πόνο, αφήνοντας όλα τα υπόλοιπα ανέγγιχτα. Αυτό προκύπτει από έρευνες που διεξήχθησαν από ομάδες του Πανεπιστημίου της Πενσυλβάνια, σε συνεργασία με το Πανεπιστήμιο Carnegie Mellon και το Πανεπιστήμιο Στάνφορντ, και δημοσιεύθηκαν στο περιοδικό Nature.

Ο στόχος ήταν να μειωθεί ο πόνος, ελαχιστοποιώντας ή και εξαλείφοντας τον κίνδυνο εθισμού και επικίνδυνων παρενεργειών. Στοχεύοντας στους ακριβείς εγκεφαλικούς κυκλώματα που επηρεάζει η μορφίνη, οι ερευνητές πιστεύουν ότι αυτό είναι το πρώτο βήμα για να προσφέρουν νέα ανακούφιση σε ανθρώπους που οι ζωές τους έχουν ανατραπεί από τον χρόνιο πόνο.

Προοπτικές και προκλήσεις

Η μορφίνη είναι ένα ναρκωτικό που προέρχεται από το όπιο και έχει υψηλό δυναμικό κατάχρησης, καθώς οι ασθενείς που τη χρησιμοποιούν μπορεί να αναπτύξουν ανοχή, απαιτώντας όλο και μεγαλύτερες δόσεις για την ίδια ανακούφιση. Η ομάδα των ερευνητών, μέσω της απεικόνισης των εγκεφαλικών κυττάρων που λειτουργούν ως ανιχνευτές πόνου, απέκτησε νέα γνώση για το πώς η μορφίνη ανακουφίζει από την ταλαιπωρία.

Από εκεί, δημιούργησαν μια πλατφόρμα συμπεριφοράς σε μοντέλα ποντικών, υποστηριζόμενη από τεχνητή νοημοσύνη, η οποία παρακολουθεί τις φυσικές συμπεριφορές, δημιουργεί μια αναφορά επιπέδων πόνου και βοηθά στην εκτίμηση της ποσότητας θεραπείας που απαιτείται για την ανακούφιση του πόνου.

Αυτή η αναφορά, που λειτουργεί ως χάρτης, επέτρεψε στην ομάδα να σχεδιάσει μια στοχευμένη γονιδιακή θεραπεία που μιμείται τα ευεργετικά αποτελέσματα της μορφίνης, αποφεύγοντας τα εθιστικά της στοιχεία και προσφέροντας έναν «διακόπτη» ειδικά για τον πόνο που αισθάνεται ο εγκέφαλος. Όταν ενεργοποιείται, αυτός ο διακόπτης παρέχει μακροχρόνια ανακούφιση χωρίς να επηρεάζει την κανονική αίσθηση ή να ενεργοποιεί διαδρομές ανταμοιβής που μπορούν να οδηγήσουν σε εθισμό.

«Για όσο γνωρίζουμε, αυτό αντιπροσωπεύει την πρώτη γονιδιακή θεραπεία που στοχεύει στο κεντρικό νευρικό σύστημα για τον πόνο, και ένα συγκεκριμένο σχέδιο για μη εθιστικά, κυκλωματικά φάρμακα για τον πόνο», δήλωσε ο Gregory Corder, PhD, συν-ανώτερος συγγραφέας και αναπληρωτής καθηγητής Ψυχιατρικής και Νευροεπιστήμης στο Πανεπιστήμιο της Πενσυλβάνια.

Επόμενα βήματα

Τα αποτελέσματα αυτά είναι το αποκορύφωμα περισσότερων από έξι ετών έρευνας, υποστηριζόμενης από το βραβείο New Innovator Award των Εθνικών Ινστιτούτων Υγείας, που επέτρεψε στον Corder και τους συνεργάτες του να ερευνήσουν τους μηχανισμούς του χρόνιου πόνου. Το 2019, 600.000 θάνατοι αποδόθηκαν στη χρήση ναρκωτικών, με το 80% αυτών να σχετίζονται με οπιοειδή. Σχεδόν οι μισοί Φιλαδέλφειοι που συμμετείχαν σε μια έρευνα του Pew το 2025 ανέφεραν ότι γνώριζαν κάποιον με διαταραχή χρήσης οπιοειδών.

Ο χρόνιος πόνος, γνωστός και ως «σιωπηλή επιδημία», επηρεάζει περίπου 50 εκατομμύρια Αμερικανούς, κοστίζοντας πάνω από 635 δισεκατομμύρια δολάρια ετησίως σε άμεσες ιατρικές δαπάνες και έμμεσες απώλειες παραγωγικότητας. Οι νέες αυτές ανακαλύψεις έχουν τη δυνατότητα να προσφέρουν ανακούφιση από τον πόνο, εφόσον οι επιστημονικές αποδείξεις επιβεβαιωθούν μέσω περαιτέρω δοκιμών και κλινικών μελετών.

Η ομάδα προχωρά με τον Michael Platt, PhD, καθηγητή Νευροεπιστήμης και Ψυχολογίας, στην επόμενη φάση της εργασίας, ελπίζοντας να γεφυρώσει το χάσμα προς τις μελλοντικές κλινικές δοκιμές. «Η πορεία από την ανακάλυψη στην εφαρμογή είναι μακρά, και αυτό αντιπροσωπεύει ένα ισχυρό πρώτο βήμα», δήλωσε ο Platt. «Μιλώντας τόσο ως επιστήμονας όσο και ως μέλος οικογένειας ανθρώπων που πλήττονται από χρόνιο πόνο, η δυνατότητα ανακούφισης από την ταλαιπωρία χωρίς να ενισχύεται η κρίση των οπιοειδών είναι ενθουσιώδης.»