Enterprise Therapeutics ανακοινώνει αποτελέσματα μελέτης Phase 1 για το ETD001, νέο εισπνεόμενο φάρμακο κατά της κυστικής ίνωσης

Η Enterprise Therapeutics Ltd, μια βιοφαρμακευτική εταιρεία που εστιάζει στην ανάπτυξη καινοτόμων θεραπειών για αναπνευστικά νοσήματα, ανακοίνωσε σήμερα τη δημοσίευση μιας μελέτης σε έγκριτο επιστημονικό περιοδικό, το Journal of Cystic Fibrosis. Η μελέτη, με τίτλο ‘ETD001, ένας μακράς δράσης εισπνεόμενος αναστολέας ENaC, είναι καλά ανεκτός σε δοκιμή πρώτης ανθρώπινης συμμετοχής’, περιγράφει τα αποτελέσματα της Phase 1 μελέτης του ETD001, υποδεικνύοντας ότι το φάρμακο είναι καλά ανεκτό σε υγιείς συμμετέχοντες ακόμα και σε υψηλότερες δόσεις από αυτές που απαιτούνται για να παρατηρηθούν μακροχρόνιες βελτιώσεις στην απομάκρυνση της βλέννας σε προκλινικά μοντέλα.

Αποτελέσματα της Phase 1 μελέτης

Η Phase 1 μελέτη είχε ως στόχο την αξιολόγηση της ασφάλειας, της ανεκτικότητας και της φαρμακοκινητικής του ETD001, ακολουθώντας την εισπνοή μοναδικών και πολλαπλών αυξανόμενων δόσεων, σε επίπεδα που προβλέπεται ότι θα είναι αποτελεσματικά για τους ανθρώπους. Τα αποτελέσματα της δοκιμής δείχνουν ότι το ETD001 ήταν καλά ανεκτό τόσο σε μεμονωμένες δόσεις όσο και σε επαναλαμβανόμενες δόσεις δύο φορές την ημέρα, για διάστημα έως 14 ημερών. Σε αντίθεση με τους ιστορικούς αναστολείς ENaC, το φαρμακοκινητικό προφίλ του ETD001 μετά την εισπνοή ήταν συνεπές με αργή απορρόφηση από τους πνεύμονες στην κυκλοφορία του αίματος, κάτι που υποδηλώνει παρατεταμένη παραμονή στους πνεύμονες και τη δυνατότητα για εκτενή διάρκεια δράσης.

Συνεχιζόμενη έρευνα και ανάγκη για νέες θεραπείες

Παράλληλα, η δοκιμή έδειξε ότι τα επίπεδα καλίου στο αίμα παρέμειναν εντός φυσιολογικών ορίων σε όλες τις δόσεις του ETD001 που αξιολογήθηκαν. Αυτά τα αποτελέσματα ευθυγραμμίζονται εξαιρετικά με τα προκλινικά δεδομένα, τα οποία έδειξαν καλό προφίλ ασφάλειας και παρατεταμένη διάρκεια δράσης στους πνεύμονες για πάνω από 16 ώρες μετά από μία μόνο εισπνεόμενη δόση. Η Enterprise διεξάγει αυτή τη στιγμή μια Phase 2 δοκιμή (NCT06478706) που εξετάζει αν 28 ημέρες θεραπείας με το ETD001 βελτιώνουν τη λειτουργία των πνευμόνων σε άτομα με κυστική ίνωση, με ανακοινώσεις αναμενόμενες στα τέλη του 2026.

Η ανάγκη για νέες θεραπείες που να αντιμετωπίζουν την απόφραξη της βλέννας στους πνεύμονες των ατόμων με κυστική ίνωση είναι επιτακτική, ειδικά για εκείνους που δεν είναι γενετικά κατάλληλοι για τους αναστολείς CFTR. «Είμαστε παθιασμένοι με την ανάπτυξη θεραπειών που θα ωφελήσουν όλους τους ασθενείς με κυστική ίνωση και είμαστε ενθουσιασμένοι που δημοσιεύουμε αυτά τα υποσχόμενα αποτελέσματα από τη Phase 1 δοκιμή μας» δήλωσε ο Δρ. Χένρι Ντάναχεϊ, επικεφαλής συγγραφέας της μελέτης και επικεφαλής βιολογίας στην Enterprise Therapeutics.

Η κυστική ίνωση και οι επιπτώσεις της

Η κυστική ίνωση εκτιμάται ότι επηρεάζει πάνω από 100.000 ανθρώπους παγκοσμίως, με μέση προσδόκιμη ζωή περίπου 60 χρόνια. Η αποτυχία της απομάκρυνσης της βλέννας και η συμφόρηση στους πνεύμονες οδηγούν σε κύκλους λοιμώξεων και φλεγμονών, με συνεχιζόμενη πτώση της πνευμονικής λειτουργίας. Η αναστολή του ENaC στις αεραγωγούς των ατόμων με κυστική ίνωση αποτελεί μια προσέγγιση για την αποκατάσταση της ενυδάτωσης της αεραγωγού βλέννας και αναμένεται να οδηγήσει σε σημαντικές βελτιώσεις στη λειτουργία των πνευμόνων.