Εγκρίθηκε καινοτόμος ανοσοθεραπεία για ενήλικες με επιθετική λευχαιμία
Μια νέα καινοτόμος ανοσοθεραπεία, που αναπτύχθηκε από ερευνητές του UCL, θα είναι διαθέσιμη για ενήλικες ασθενείς με επιθετική μορφή λευχαιμίας μέσω του NHS, μόλις λίγες εβδομάδες μετά την έγκρισή της από το Εθνικό Ινστιτούτο Υγείας και Φροντίδας (NICE).
Η θεραπεία CAR T-cell και τα οφέλη της
Η θεραπεία CAR T-cell, γνωστή ως ‘obe-cel’ και εμπορικά διαθέσιμη ως Aucatzyl, περιλαμβάνει τη συλλογή των ανοσοκυττάρων του ασθενούς, την ανασύνθεση τους σε εργαστήριο ώστε να αναγνωρίζουν και να στοχεύουν τον καρκίνο, και την επαναφορά τους στο σώμα ως ‘ζωντανό φάρμακο’.
Η obe-cel είναι μια δεύτερης γενιάς θεραπεία CAR T-cell που αναπτύχθηκε από επιστήμονες του UCL Cancer Institute, με επικεφαλής τον Δρ. Μάρτιν Πούλε, και έχει δείξει υποσχόμενα αποτελέσματα στη θεραπεία ασθενών με οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (ALL), μια επιθετική μορφή καρκίνου του αίματος.
Διαδικασία και αποτελέσματα
Η θεραπεία έχει μειώσει την τοξικότητα του ανοσοποιητικού και διαρκεί περισσότερο σε ασθενείς με καρκίνο του αίματος, ξεπερνώντας δύο κοινές περιορισμούς προηγούμενων θεραπειών CAR T-cell. Η Aucatzyl πέρασε από κλινικές δοκιμές και κατασκευάζεται από την Autolus, μια επιχείρηση που προήλθε από το UCL με τη βοήθεια της UCL Business.
Η ανάπτυξη της θεραπείας CAR T-cell έχει λάβει μακροχρόνια υποστήριξη από το Εθνικό Ινστιτούτο Έρευνας Υγείας (NIHR) και το Βιοϊατρικό Ερευνητικό Κέντρο (BRC) του UCLH.
Σήμερα, η NHS England ανακοίνωσε ότι η εξατομικευμένη θεραπεία θα είναι διαθέσιμη μέσω εξειδικευμένων κέντρων εντός λίγων εβδομάδων.
Ελπίδες για τους ασθενείς
Η Δρ. Κλερ Ρόντι, μέλος της ομάδας που ανέπτυξε τη θεραπεία, δήλωσε: “Είμαι ενθουσιασμένη με την απόφαση του NICE. Πολλοί περισσότεροι ασθενείς θα έχουν τώρα τη δυνατότητα να επωφεληθούν από τη θεραπεία CAR-T μέσω του NHS. Έχουμε εργαστεί για την απόδειξη της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας αυτού του φαρμάκου από το 2017, και αυτό έχει φέρει κοντά κλινικές και ερευνητικές ομάδες από το UCL και το UCLH, με τη στήριξη κυβερνητικών φορέων και της φαρμακευτικής βιομηχανίας.”
Οι ασθενείς που πληρούν τις προϋποθέσεις θα λάβουν δύο δόσεις της θεραπείας CAR-T ενδοφλεβίως, με διαφορά δέκα ημερών, σε εξειδικευμένα κέντρα CAR-T σε όλη τη χώρα. Η θεραπεία θα είναι διαθέσιμη σε άτομα ηλικίας 26 ετών και άνω με B-cell οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία που έχει υποτροπιάσει ή δεν έχει ανταποκριθεί σε προηγούμενη θεραπεία.
Εκτιμάται ότι θα μπορεί να χορηγείται σε περίπου 50 ασθενείς ετησίως στην Αγγλία. Σε κλινική δοκιμή, το 77% των ασθενών είδε τον καρκίνο τους να εισέρχεται σε ύφεση μετά τη θεραπεία με obe-cel, με το μισό από αυτούς να μην δείχνει σημάδια ανιχνεύσιμου καρκίνου μετά από τρίαμισι χρόνια.
Η θεραπεία, η οποία έχει ερευνηθεί, αναπτυχθεί και κατασκευαστεί στο Ηνωμένο Βασίλειο, βρέθηκε επίσης ότι έχει χαμηλότερη τοξικότητα και είναι λιγότερο πιθανό να προκαλέσει σοβαρές παρενέργειες σε σύγκριση με άλλες θεραπείες CAR T-cell.
Αυτή η πρωτοποριακή εξατομικευμένη ανοσοθεραπεία έχει διανύσει μια δεκαετή πορεία, ξεκινώντας από την έρευνα κλινικών ακαδημαϊκών στο Cancer Institute του UCL, οι οποίοι, με την υποστήριξη της UCL Business, ίδρυσαν την Autolus, μια επιχείρηση αφιερωμένη στην ανάπτυξη και δοκιμή της AUCATZYL®. Αυτή η πορεία απαιτούσε όραμα, επιμονή και πάνω από 800 εκατομμύρια λίρες. Σήμερα, οι προσπάθειες αυτές αποδίδουν καρπούς και θα ωφελήσουν πολλούς ανθρώπους σε όλο το Ηνωμένο Βασίλειο.
Ο καθηγητής Πίτερ Τζόνσον, Εθνικός Κλινικός Διευθυντής του NHS για τον Καρκίνο, δήλωσε: “Αυτή η πρωτοποριακή θεραπεία έχει δείξει πραγματική υποσχόμενη αποτελεσματικότητα στις δοκιμές και θα μπορούσε να δώσει στους ασθενείς με αυτή την επιθετική μορφή λευχαιμίας μια ευκαιρία να ζήσουν χωρίς καρκίνο για μεγαλύτερο χρονικό διάστημα – και, για κάποιους, θα μπορούσε να προσφέρει την ελπίδα μιας θεραπείας.”
