Νέα μέθοδος ελέγχου της γονιδιακής δραστηριότητας από ερευνητές
Ερευνητές από το Weill Cornell Medicine παρουσίασαν μια καινοτόμο και μη τοξική τεχνολογία που επιτρέπει τον έλεγχο της δραστηριότητας οποιουδήποτε γονιδίου σε ένα κύτταρο. Αυτά τα εργαλεία, γνωστά ως “γονιδιακοί διακόπτες”, δίνουν τη δυνατότητα στους επιστήμονες να “ενεργοποιούν” ή “απενεργοποιούν” έναν στόχο γονίδιο, διευκολύνοντας τη μελέτη της λειτουργίας του, την προσομοίωση ασθενειών και την ανάπτυξη νέων θεραπειών. Η νέα αυτή μέθοδος έχει τη δυνατότητα να υιοθετηθεί ευρέως στη βιοϊατρική έρευνα, συμπεριλαμβανομένης της ανάπτυξης γονιδιακών θεραπειών.
Η καινοτομία του Cyclone
Η νέα μέθοδος, που ονομάζεται Cyclone (πολύπλοκο γονίδιο ελέγχου με βάση την ακυκλοβίρη), περιγράφεται σε άρθρο που δημοσιεύθηκε στις 3 Νοεμβρίου στο περιοδικό Nature Methods. Το Cyclone εμπνεύστηκε από μια φυσική χαρακτηριστική λειτουργία ορισμένων γονιδίων, που ονομάζεται “δηλητηριώδες εξόνιο”, το οποίο μπορεί να εμποδίσει τη μετάφραση του γονιδίου σε πρωτεΐνη υπό συγκεκριμένες συνθήκες. Για την ανάπτυξή του, οι ερευνητές μηχανεύτηκαν ένα δηλητηριώδες εξόνιο που μπορεί να εισαχθεί σε οποιοδήποτε στοχευμένο γονίδιο, καταστέλλοντας τη δραστηριότητά του. Όταν οι ερευνητές είναι έτοιμοι να ενεργοποιήσουν τη γονιδιακή δραστηριότητα, εισάγεται ένα φάρμακο που συνδέεται με το δηλητηριώδες εξόνιο και η δραστηριότητα επανέρχεται. Σε αντίθεση με τα υπάρχοντα εργαλεία, το Cyclone χρησιμοποιεί μια σχετικά μη τοξική μόρια, την αντιϊκή ακυκλοβίρη, για να ενεργοποιήσει το στοχευμένο γονίδιο.
Πλεονεκτήματα και εφαρμογές
Ο Δρ. Σαμί Τζάφρι, κύριος συγγραφέας της μελέτης και καθηγητής στο Τμήμα Φαρμακολογίας, επισημαίνει ότι η ιδέα του Cyclone έχει μεγάλες δυνατότητες για ποικίλες εφαρμογές που απαιτούν ασφαλή και ακριβή έλεγχο της γονιδιακής δραστηριότητας. Η μελέτη, που έχει ως πρώτο συγγραφέα τον Qian Hou, υποδεικνύει ότι το Cyclone μπορεί να ρυθμίσει τη γονιδιακή δραστηριότητα από σχεδόν 0% έως και 300% του φυσιολογικού, ανάλογα με τη δόση της ακυκλοβίρης. Οι ερευνητές απέδειξαν ότι το Cyclone μπορεί να χρησιμοποιηθεί τόσο με τεχνητά γονίδια όσο και με φυσικά γονίδια που υπάρχουν στα κύτταρα, ενώ μπορεί να λειτουργήσει και με άλλες μοριακές ενώσεις εκτός από την ακυκλοβίρη. Αυτό ανοίγει το δρόμο για τη χρήση διαφορετικών συστημάτων τύπου Cyclone για την ταυτόχρονη χειραγώγηση πολλών γονιδίων.
Στο μέλλον, οι ερευνητές υπογραμμίζουν ότι τα συστήματα τύπου Cyclone θα μπορούσαν να χρησιμοποιηθούν σε γονιδιακές θεραπείες ως αναστρέψιμη μηχανή ασφαλείας για τον έλεγχο της δραστηριότητας ενός θεραπευτικού γονιδίου.
