Νέες εξελίξεις στη θεραπεία της σκλήρυνσης κατά πλάκας
Η σκλήρυνση κατά πλάκας (ΣΚΠ) είναι μια χρόνια αυτοάνοση πάθηση που πλήττει πάνω από 2,9 εκατομμύρια ανθρώπους παγκοσμίως. Αυτή η νόσος προκύπτει όταν το ανοσοποιητικό σύστημα επιτίθεται κατά λάθος στη μυελίνη, την προστατευτική επένδυση γύρω από τις νευρικές ίνες, προκαλώντας διαταραχή στα νευρικά σήματα μεταξύ του εγκεφάλου και του σώματος. Τα συμπτώματα μπορεί να περιλαμβάνουν μουδιάσματα, αίσθημα τσιμπήματος, απώλεια όρασης και παράλυση.
Πρόοδος στην ανάπτυξη νέων θεραπειών
Αν και οι τρέχουσες θεραπείες μπορούν να μειώσουν τη φλεγμονή, δεν υπάρχουν ακόμα θεραπείες που να προστατεύουν τα νευρώνες ή να αποκαθιστούν τη ζημιά στη μυελίνη. Ερευνητές έχουν κάνει ένα σημαντικό βήμα προς την ανάπτυξη τέτοιων θεραπειών, με τη στήριξη από την Εθνική Εταιρεία Σκλήρυνσης Κατά Πλάκας. Έχουν εντοπίσει δύο ενώσεις που θα μπορούσαν να επαναμυελινώσουν κατεστραμμένους άξονες.
Σημαντικά ευρήματα και συνεργασίες
Η έρευνα, που δημοσιεύθηκε στο περιοδικό Scientific Reports, διεξήχθη από την καθηγήτρια βιοϊατρικών επιστημών Seema Tiwari-Woodruff και τον καθηγητή χημείας John Katzenellenbogen, και πραγματοποιήθηκε με τη χρηματοδότηση από δύο προγράμματα της Εθνικής Εταιρείας ΣΚΠ. Η εργασία τους αντιπροσωπεύει πάνω από μια δεκαετία συνεργασίας, με τα τελευταία τέσσερα χρόνια να επικεντρώνονται στην αναγνώριση και βελτιστοποίηση νέων φαρμακευτικών υποψηφίων που δείχνουν ισχυρή προοπτική για την αντιμετώπιση της ΣΚΠ και άλλων νευρολογικών παθήσεων που σχετίζονται με τη μυελινική απομυελίνωση.
Με τη χρηματοδότηση, οι ερευνητές κατάφεραν να ξεκινήσουν ένα πρόγραμμα που αδειοδοτήθηκε από την Cadenza Bio, Inc. Με την επόμενη χρηματοδότηση από επενδυτές, η Cadenza Bio υποστήριξε τη συνέχιση της ανάπτυξης του προγράμματος, προχωρώντας προς κλινική αξιολόγηση ως μια πιθανή πρωτοποριακή θεραπεία για άτομα που ζουν με ΣΚΠ.
Το έργο βασίζεται σε προηγούμενη έρευνα που αφορούσε μια ένωση που ονομάζεται χλωρίδιο ινδαζόλης, γνωστή για την προώθηση της επαναμυελίνωσης και την τροποποίηση του ανοσοποιητικού συστήματος σε πειραματόζωα. Παρά την αποτελεσματικότητά της, η χλωρίδιο ινδαζόλης δεν είχε τις φαρμακολογικές ιδιότητες και την δυνατότητα κατοχύρωσης που απαιτούνταν για κλινική ανάπτυξη.
Η ερευνητική ομάδα του Tiwari-Woodruff, σε συνεργασία με χημικούς του UIUC, ανέλυσε περισσότερους από 60 αναλόγους της χλωρίδιο ινδαζόλης και εντόπισε δύο υποψήφιους, τους K102 και K110, οι οποίοι παρουσίασαν βελτιωμένες ιδιότητες ασφάλειας και αποτελεσματικότητας.
Από τους δύο, ο K102 αναδείχθηκε ως ο κύριος υποψήφιος, καθώς προάγει την επαναμυελίνωση και τροποποιεί τη λειτουργία του ανοσοποιητικού, κάτι που είναι σημαντικό για τις θεραπείες της ΣΚΠ. Έδειξε επίσης υποσχόμενα αποτελέσματα σε ανθρώπινες ολιγοδενδροκυτταρικές γραμμές, υποδεικνύοντας τη δυνατότητα μετάφρασης μεταξύ των πειραματόζωων και της ανθρώπινης νόσου.
Ο K110 είναι επίσης ισχυρός υποψήφιος, με ελαφρώς διαφορετικές επιδράσεις στο κεντρικό νευρικό σύστημα, και μπορεί να είναι καλύτερα προσαρμοσμένος για άλλες καταστάσεις όπως τραυματισμός νωτιαίου μυελού ή τραυματική εγκεφαλική βλάβη.
Οι Tiwari-Woodruff και Katzenellenbogen αναγνωρίζουν το πρόγραμμα Fast Forward της Εθνικής Εταιρείας ΣΚΠ ως σημείο καμπής, καθώς επιταχύνει την εμπορευματοποίηση υποσχόμενων θεραπειών μέσω της προώθησης συνεργασιών μεταξύ ακαδημαϊκών και βιομηχανίας.
