Η επεξεργασία RNA και οι προοπτικές της
Η γενετική επεξεργασία έχει αποδειχθεί ότι προσφέρει υποσχέσεις για τη θεραπεία ανίατων ασθενειών, ωστόσο η πιο διαδεδομένη μέθοδος, το CRISPR, μπορεί σε ορισμένες περιπτώσεις να προκαλέσει περισσότερη ζημιά παρά οφέλη. Μια νέα μελέτη από ερευνητές του Πανεπιστημίου της Καλιφόρνιας στο Σαν Ντιέγκο και του Πανεπιστημίου Γέιλ αναδεικνύει μια καινοτόμο εναλλακτική προσέγγιση που μπορεί να είναι ασφαλέστερη.
Τα προβλήματα του CRISPR
Το CRISPR, που σημαίνει «ομαδικά τακτοποιημένα επαναλαμβανόμενα παλινδρομικά στοιχεία», είναι μια μέθοδος γενετικής επεξεργασίας που χρησιμοποιεί RNA και βακτηριακές πρωτεΐνες για να τροποποιήσει το DNA. Αυτή η μέθοδος προέρχεται από μια τεχνική που χρησιμοποιούν τα βακτήρια ως άμυνα κατά του DNA ιών.
Ωστόσο, όταν οι επιστήμονες χρησιμοποιούν αυτή τη μέθοδο για να επεξεργαστούν το ανθρώπινο DNA, μπορεί να προκύψουν απρόβλεπτες συνέπειες. Αυτές οι συνέπειες περιλαμβάνουν τυχαίες τροποποιήσεις που μπορεί να προκαλέσουν σοβαρές υγειονομικές καταστάσεις. Επιπλέον, οι μακροπρόθεσμες επιπτώσεις της επεξεργασίας CRISPR είναι άγνωστες και μπορεί να περιλαμβάνουν αυξημένο κίνδυνο καρκίνου.
Μια νέα προσέγγιση στην επεξεργασία RNA
Μια άλλη πιθανή ανεπιθύμητη συνέπεια είναι η ανοσολογική αντίδραση που μπορεί να καταστρέψει τα επεξεργασμένα κύτταρα, αναιρώντας τα οφέλη της μεθόδου CRISPR και ενδεχομένως προκαλώντας πιο σοβαρά προβλήματα υγείας, σύμφωνα με τον Δρ. Gene Yeo, καθηγητή στο Τμήμα Κυτταρικής και Μοριακής Ιατρικής του UC San Diego. Στην αναζήτηση ασφαλέστερων επιλογών, ο Δρ. Yeo και η ομάδα του δοκίμασαν δύο τύπους συστημάτων επεξεργασίας που, όπως και το CRISPR, χρησιμοποιούν RNA για να κάνουν τροποποιήσεις στον γενετικό κώδικα. Ωστόσο, τα συστήματα αυτά πραγματοποιούν πιο συγκεκριμένες και προσωρινές τροποποιήσεις.
«Τα συστήματα επεξεργασίας που βασίζονται στον άνθρωπο», σε αντίθεση με τα βακτηριακά, «έχουν λιγότερες πιθανότητες να προκαλέσουν προβλήματα», δήλωσε ο Δρ. Yeo.
Και οι δύο μέθοδοι επεξεργασίας χρησιμοποίησαν μικρές πυρηνικές RNAs, που είναι μόρια RNA που δεν παράγουν πρωτεΐνες και βρίσκονται μέσα στον πυρήνα των κυττάρων, για να αλλάξουν συγκεκριμένα «γράμματα» στον γενετικό κώδικα. Αυτά τα γράμματα RNA είναι Α, U, C και G (αδενίνη, ουρακίλη, κυτοσίνη και γουανίνη). Κατάφεραν να αλλάξουν το Α ώστε να διαβάζεται ως Γ και το U ώστε να διαβάζεται ως Ψ.
Σε σύγκριση με τα καλύτερα τρέχοντα εργαλεία επεξεργασίας RNA, η προσέγγιση με τις μικρές πυρηνικές RNAs παρουσίασε σαφή πλεονεκτήματα. Η ιδέα για τη μελέτη προήλθε από μια βασική τεχνολογική ανακάλυψη του CRISPR.
«Η προσθήκη μιας αλληλουχίας τοποθέτησης στον πυρήνα ήταν καθοριστική για την πρώιμη επιτυχία του CRISPR-Cas9», δήλωσε ο Δρ. Aaron Smargon, πρώτος συγγραφέας της μελέτης. «Αναρωτηθήκαμε αν η χωρική περιοριστικότητα των μηχανικών RNA βάσεων στην πυρήνα – όπου συμβαίνει όλη η γνωστή επεξεργασία RNA – θα ήταν ευεργετική.
Η αναγραφή του γενετικού κώδικα με ελάχιστα επεμβατικό τρόπο θα μπορούσε να οδηγήσει σε ασφαλέστερες και πιο ακριβείς θεραπείες για διάφορες ασθένειες, συμπεριλαμβανομένων των νευροεκφυλιστικών, καρδιοαγγειακών και ανοσολογικών. Τα αποδεδειγμένα πλεονεκτήματα της επεξεργασίας με μικρές πυρηνικές RNAs θα ανοίξουν το δρόμο για νέες εφαρμογές που θα επεκτείνουν τα όρια της ιατρικής, σύμφωνα με τον Δρ. Yeo και την ομάδα του.
«Είμαστε ενθουσιασμένοι που συνεχίζουμε να προχωρούμε το πεδίο των μηχανικών RNA τροποποιητών», δήλωσε ο Δρ. Yeo.
