Αποτελεσματική θεραπεία για σπάνια νεφρική νόσο στα παιδιά από το Πανεπιστήμιο της Ιόβα
Μια σπάνια και απειλητική για τη ζωή νεφρική νόσος που πλήττει τα παιδιά φαίνεται να έχει βρει τη λύση της, χάρη σε πρωτοπόρα έρευνα και κλινική ηγεσία από το Πανεπιστήμιο της Ιόβα και το Νοσοκομείο Παιδιών Stead Family. Η νόσος αυτή, γνωστή ως C3 γλομερλοπάθεια (C3G), είναι εξαιρετικά σπάνια και επηρεάζει κυρίως παιδιά και νέους ενήλικες. Περίπου 5.000 Αμερικανοί πάσχουν από C3G, η οποία προκαλεί προοδευτική βλάβη στους νεφρούς, με πάνω από το 50% των ασθενών να φτάνουν σε τελικό στάδιο νεφρικής ανεπάρκειας μέσα σε δέκα χρόνια από τη διάγνωση.
Μια νέα προσέγγιση στη θεραπεία
Σε αντίθεση με προηγούμενες θεραπείες που επικεντρώνονταν στην ανακούφιση της φλεγμονώδους διαδικασίας της νόσου, το νέο φάρμακο, που είναι πρωτοποριακό, στοχεύει απευθείας στην αιτία της δυσλειτουργίας του C3G στο σύστημα συμπληρώματος του οργανισμού, το οποίο είναι μέρος της ανοσολογικής απόκρισης. Η Δρ. Carla Nester, διευθύντρια της Κλινικής Σπάνιων Νεφρικών Νοσημάτων στο UI Health Care, ηγήθηκε της παγκόσμιας κλινικής δοκιμής για το νέο φάρμακο, γνωστό ως πεγκσετακλοπάν.
Εντυπωσιακά αποτελέσματα
Τα αποτελέσματα της δοκιμής ήταν εντυπωσιακά: παρατηρήθηκε μείωση 68% στην ποσότητα πρωτεΐνης στα ούρα των ασθενών, ενώ η λειτουργία των νεφρών σταθεροποιήθηκε. Έως και το 67% των παιδιών πέτυχαν πλήρη ύφεση, ενώ το 72% δεν παρουσίασε δραστηριότητα της νόσου στις βιοψίες των νεφρών τους. “Αυτή είναι η πιο κοντινή λύση σε θεραπεία που έχουμε δει ποτέ για αυτή τη νόσο,” δήλωσε η Nester, καθηγήτρια παιδιατρικής στο UI Health Care Stead Family Children’s Hospital, η οποία είναι και η κύρια συγγραφέας της μελέτης που δημοσιεύθηκε στο New England Journal of Medicine στις 3 Δεκεμβρίου. “Αν και πρέπει να παρακολουθήσουμε τις μακροχρόνιες επιπτώσεις για αυτούς τους ασθενείς, τα δεδομένα από αυτή τη δοκιμή είναι απολύτως εκπληκτικά.”
Η σημασία της έρευνας
Η φάση 3 της δοκιμής, τυχαία, διπλά τυφλή και ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, διεξήχθη σε 122 κέντρα σε 19 χώρες και περιλάμβανε 124 ασθενείς. Με βάση τα αποτελέσματα, το πεγκσετακλοπάν εγκρίθηκε νωρίτερα φέτος από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ως η πρώτη θεραπεία για ασθενείς 12 ετών και άνω με C3 γλομερλοπάθεια και πρωτοπαθή ανοσολογική μεμβρανοπολυπλαστική γλομερφρονεφρίτιδα, μια στενά σχετιζόμενη σπάνια και σοβαρή νεφρική νόσο.
Τα τελευταία χρόνια, το UI Health Care έχει καθιερωθεί ως παγκόσμιος ηγέτης στις νεφρικές νόσους που σχετίζονται με το συμπλήρωμα. Αυτή η τελευταία κλινική πρόοδος βασίζεται σε θεμελιώδη έρευνα που έχει γίνει από τον Δρ. Richard Smith, καθηγητή παιδιατρικής και ωτορινολαρυγγολογίας στο UI, ο οποίος είναι ειδικός στις αιτίες των νεφρικών νόσων που σχετίζονται με το συμπλήρωμα. Αυτή η έρευνα, σε συνδυασμό με την κλινική εμπειρία της Nester, έχει καταστήσει την Ιόβα και το Νοσοκομείο Stead Family Children’s Hospital από τα ελάχιστα κέντρα στις ΗΠΑ που μπορούν να παρέχουν ολοκληρωμένη φροντίδα σε ασθενείς με C3 γλομερλοπάθεια.
Η εμπιστοσύνη των ασθενών
Η ομάδα του UI έχει κερδίσει την εμπιστοσύνη των ασθενών και των οικογενειών που πλήττονται από την C3G, με ασθενείς να ταξιδεύουν από όλη τη χώρα και τον κόσμο για να αναζητήσουν φροντίδα στην Κλινική Σπάνιων Νεφρικών Νοσημάτων του UI. “Ένας από τους ασθενείς μας ταξίδευε από το Κατάρ για να μας επισκεφθεί, ενώ άλλος μετακόμισε από την Ευρώπη για να είναι υπό την φροντίδα μας. Αυτό δείχνει πόσο γνωστό και αξιόπιστο έχει γίνει το πρόγραμμα μας,” προσθέτει η Nester.
Αυτή η ισχυρή φήμη και η σύνδεση με την κοινότητα των ασθενών επέτρεψαν στο UI Health Care να είναι το κέντρο με τις περισσότερες εγγραφές σε αυτή τη διεθνή μελέτη. Η προσέλκυση αρκετών ασθενών σε τέτοιες κλινικές δοκιμές για σπάνιες ασθένειες είναι κρίσιμη για την απόδειξη της αποτελεσματικότητας μιας φαρμακευτικής θεραπείας.
